SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba genetyczna, na którą leczy się około 810 Polaków. Terapia genowa kosztuje jednak 9 mln zł i wykorzystuje się do niej najdroższy lek świata, czyli Zolgensmę. Na decyzję Ministerstwa Zdrowia o jej refundację rodzice dzieci czekali nawet kilka lat. Niestety, warunki jakie trzeba spełnić, aby otrzymać refundację są zbyt restrykcyjne. Na razie z leku nie skorzysta nikt. „Został nam wspólny płacz” – mówią załamani rodzice dzieci chorujących na SMA. Szykują protest pod koniec miesiąca.

Warunki ustanowione przez urzędników są takie, że nikt z leku nie skorzysta! Ci co już się leczą nie, bo się już leczą, inni? Nie, bo są starsi niż 6 miesięcy. To po co ten pic panie Niedzielski? Rodzice są wściekli, i piszą kalumnie pod adresem Niedzielskiego, premiera MOrawieckiego,. prezydenta NAdrzeja Dudy i całego PiS.

17 mld dla Ukrainy poszło? Tak – mówi minister Michał Dworczyk. Na TVP 2 mld poszło? Co roku! Na dzieci jest? Nie ma!

Refundacja leczenia na SMA miała być dla chorujących dzieci i ich rodziców wybawieniem.

Na poniedziałkowej konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski ogłosił, że Polska dołączyła do krajów, które refundują terapię genową.

W leczeniu wykorzystuje się najdroższy lek świata, czyli Zolgensmę. Jest jedno ale, warunki jakie należy spełnić są zbyt restrykcyjne.

Szef KPRP @GIBandych w @MZ_GOV_PL: To dobry dzień dla polskiej służby zdrowia i ważny dla pacjentów z SMA, a także podsumowanie działania Funduszu Medycznego, z którego ten najdroższy lek na świecie będzie finansowany.
— Kancelaria Prezydenta (@prezydentpl) August 22, 2022

Rodzicom pozostaje organizowanie zbiórek i leczenie tym, co jest dostępne, czyli Spinrazą. To jednak wyklucza z korzystania z bezpłatnej terapii genowej. SMA postępuje bardzo szybko. To walka z czasem i wagą, dlatego żaden rodzic nie będzie czekał kilka miesięcy, aż będzie mógł skorzystać z terapii genowej. Jeszcze w poniedziałek była radość, ale dziś jest płacz. Przykrym doświadczeniem podzieliła się Pani Anna, mama chorującego na SMA 2-letniego Filipa.

REKLAMA

⚠️Lek Zolgensma będzie refundowany od 1 września 2022 r. pic.twitter.com/th1yhFln7l
— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) August 22, 2022

Dostajemy telefony z gratulacjami, ale nie mamy powodów do radości. Terapia genowa ma trafić na wrześniową listę refundacyjną, ale na razie nie skorzysta z niej żadne dziecko ze względu na restrykcyjne warunki. Refundacja obejmie dzieci poniżej 6. miesiąca życia, które nie rozpoczęły jeszcze żadnego leczenia. Problem w tym, że aktualnie w całym kraju nie ma takich dzieci. – mówi pani Anna.

Z terapii genowej skorzystają dzieci, które dopiero się urodzą. Jednak nie wcześniej niż w listopadzie. Wiąże się z to z faktem, że potrzeba czasu na przygotowanie szpitali do podawania leku i przetarg na jego dostawę.

Nawet dzieci, które urodzą się we wrześniu, kiedy lek będzie już refundowany, nie będą jeszcze mogły z niego skorzystać. Zaczną więc leczenie tym, co jest dostępne, czyli Spinrazą. A to wyklucza skorzystanie z bezpłatnej terapii genowej. Żaden rodzic nie będzie czekał, bo objawy SMA mogą się nasilić błyskawicznie, chodzi o to, żeby jak najszybciej zatrzymać rozwój choroby. – tłumaczy mama Filipa.

A teraz powiedzcie to dzieciom i ich rodzicom, które są w trakcie leczenia, że ich refundacja nie obejmie bo tylko nowe przypadki będą refundowane. 🤬🤬🤬
— Tomasz Wolf 🇪🇺🇵🇱🇺🇲🌍⚡⚡⚡ (@TomaszWolf) August 22, 2022

Spinraza to obecnie jedyny bezpłatny lek, który podaje się już kilkutygodniowym maluszkom, po badaniach przesiewowych. Od września refundowany będzie także doustny lek Evrysdi. Bez wątpienia to przełom w neurologii dziecięcej, jednak skorzystać mogą z niego maluszki bez postawionej diagnozy SMA.

Oczywiste jest, że po diagnozie SMA nie można czekać z leczeniem, tym bardziej że nie wiadomo było, jakie będą efekty negocjacji refundacyjnych – potwierdza prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie i konsultant wojewódzkim w dziedzinie neurologii dziecięcej.

Pani Anna wspomina, że wraz ze znajomymi, których syn także choruje na SMA przyjął pierwszą dawkę Spinrazy po dwóch tygodniach od urodzenia. Wszyscy muszą szukać pomocy finansowej u obcych, organizując zbiórki.

Zamiast wielkiej radości był wspólny płacz i gorycz, bo nadal musimy walczyć o pieniądze na lek. To jest ponury absurd i dzielenie dzieci na lepsze i gorsze – mówi mama Filipa.

zobacz także

Niestety, warunki jakie trzeba spełnić, żeby też przejść terapię genową są bardzo restrykcyjne. To walka z czasem i wagą. 2-letniemu Filipowi pozostał kilogram.

Walczymy, ale mamy ogromną presję czasu. Terapię genową można stosować u dzieci o maksymalnej wadze 13,5 kg, Filip waży 12,5 kg. Został nam kilogram czasu – wyjaśnia Pani Anna.

Póki co, co 4 miesiące Filip otrzymuje Spinrazę, którą wkłuwa się bezpośrednio w kręgosłup. To ogromny ból i trzeba lek przyjmować do końca życia. Z kolei Zolgensmę podaje się raz w życiu. Działa trochę inaczej niż Spinraza. Prof. Chrościńska tłumaczy, że nie można zaprzeczyć, że Spinrazę podaje się z bardzo dobrym efektem terapeutycznym.

Na co dowodzi stan Filipa. Dla Pani Anny sukcesem jest to, że dotychczasowe leczenie i rehabilitacja pomogły chłopcu i zahamowano rokowania choroby. Każda z terapii ma plusy i minusy. Jednak nie powinno być takich ograniczeń w refundacji Zolgensmy.

Co na to Ministerstwo Zdrowia?

„To lekarz kwalifikuje pacjenta do terapii. Od września 2022 r. pacjenci będą mieli dostęp do trzech leków refundowanych: Spinraza, Zolgensma i Evrysdi. Pacjenci, dla których lek Zolgensma nie jest dostępny m.in. z powodu kryterium wiekowego lub wcześniejszego leczenia SMA innym lekiem, kwalifikowani są do terapii pozostałymi refundowanymi lekami na SMA” – to jedyny komentarz, jaki WP otrzymała od Moniki Bugaj-Wojciechowskiej z Ministerstwa Zdrowia.

Rodzice dzieci z SMA planują protest przed Sejmem 30 sierpnia.

źródło: wp, Twitter, siepomaga.pl

Niedzielski chwali się: najdroższy lek świata dostępny w Polsce. „Gów.. prawda panie ministrze!”. „Wyp…”